GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV(뇌실 내 직접 투여 방식)’가 ‘희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다. 앞서 헌터라제 ICV는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정을 받았다.
헌터증후군은 IDS(이두로네이트-2-설파타제) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있다.
헌터라제 ICV는 이런 헌터증후군 환자의 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선하는 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 이 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실·심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상을 완화한다.
전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료 수요가 높다는 게 회사 측 설명이다.
GC녹십자는 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 받았다. 지난해 11월에는 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득했다. 국내에서는 임상 1상 시험을 진행하고 있다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.